這位浙江女科學家的論文為什么會被法國科學院院士引用？ 新靶點、新策略，為兒童腫瘤照“藥”未來

記者 翁丹妮 攝影 金靜馨

發布人：浙江大學藥學院教授、博導、教育部青年長江學者 應美丹

發布成果：兒童腫瘤藥物新靶點的發現及創新藥物研究進展

醫療記錄片《人間世》有一集叫《煙花》，鏡頭對準了一群百萬分之三幾率的孩子，這群本該享受無憂無慮的童年的孩子們患上了同一種疾病——骨肉瘤。紀錄片展現了父母、醫生和孩子共同與死神奮斗的情景，也讓更多人看到了兒童腫瘤的殘酷。

很多人不會將“腫瘤”和“兒童”聯系起來。但其實，全球每年約有26.3萬名兒童確診腫瘤，惡性腫瘤已經成為兒童除意外死亡外第二大致死原因。

而另一方面，相較于成人腫瘤近年來的快速發展，兒童腫瘤藥依然極度缺乏，甚至可以用“缺醫少藥”來概括目前兒童腫瘤治療的現狀。所幸現在，越來越多的科研力量開始加入研究兒童腫瘤的隊伍，浙江大學藥學院教授、博士生導師應美丹就是其中一員。

今天上午，開年首場“科技成果科普發布”就來到了浙江大學智能藥物研究院，應美丹教授在活動現場為我們講述了他們團隊關于兒童腫瘤的最新研究成果。

兒童腫瘤不是成人腫瘤的“縮小版”

在她看來，科學研究沒有“失敗”

兒童腫瘤跟成人腫瘤一樣嗎？

既然成人腫瘤藥物研究得比較多，那么兒童腫瘤患者可以用成人的藥嗎？

答案并沒有那么簡單。應美丹教授告訴我們，兒童腫瘤不是成人腫瘤的“縮小版”，其發病機制、腫瘤類型等，都與成人的不一樣。

不同于成人腫瘤多數是由于機體在環境刺激下產生各種各樣的基因突變不斷累積而發生的，兒童腫瘤多數是在胚胎發育過程中形成的，沒有那么多基因突變，像肝母細胞瘤甚至會在一兩個月的小嬰兒中發現。

很多家長由于認知不到位，沒有及時讓孩子得到合適的治療，甚至放棄了治療。其實兒童腫瘤的整體生存率遠遠高于成人腫瘤，比如急性淋巴細胞白血病的治愈率可以達到80%左右，而像早期肝母細胞瘤，更是可以達到90%。這是由于兒童的身體還處于生長期，其自身具有骨髓再生能力強、新陳代謝旺盛的特點，兒童對化療、放療敏感程度要高于成人，預后也明顯好于成人。

然而，目前兒童惡性腫瘤臨床藥物治療仍停留在傳統細胞毒類藥物，嚴重滯后于成人腫瘤，究其原因還是在于兒童腫瘤發生機制和藥物靶點研究的嚴重缺乏。

應美丹教授團隊就致力于兒童腫瘤藥物靶標發現及創新藥物研究，探索調控腫瘤細胞分化的關鍵蛋白及其機制，并基于此發現兒童腫瘤治療的新靶點和新策略。其研究成果被相關領域國際期刊正面他引上千次，法國科學院院士稱“這種方案可能是部分急性髓性白血病分化治療非常有希望的新策略”。

科學的研究總是伴隨著無數的失敗，但在應美丹教授看來，他們的研究沒有“失敗”，“我們會叫它為陰性結果”，“科學研究是對未知世界的探索，這個過程中陽性結果固然重要，但陰性結果也非常重要。就好比我們做藥物研究，知道這個藥對什么人有用很重要，那對什么人不能用也同樣重要。”平時跟自己的學生交流，應美丹教授也會鼓勵學生把自己的陰性結果拿出來，因為很多時候新的靶標正是通過陰性結果來明確的，“只有大量的‘不可以’繪制出來之后，我們接下來要走的方向才會越來越明晰。”

核酸檢測、抗原提純…這些操作背后的實驗原理

在這個國際頂尖實驗室都可以看到

除了科研人員的堅持不懈，好的科研成果也需要硬件支持。升級版的“科技成果科普發布”也會走進省內一線實驗室，讓大家近距離感受科研成果是如何誕生的。

“我們的實驗室設備都是國際頂尖水平的”，工作人員自豪地跟我們介紹。跟著鏡頭，井然有序的實驗儀器出現在了我們面前。實時熒光定量PCR儀，可以檢測特定的堿基序列，比如我們熟知的核酸檢測；蛋白純化室，顧名思義，像我們現在用到的新冠抗原檢測試劑盒，里面的抗體就可以在這里純化得到；自動移液工作站，用機械臂替代了人力，這樣加樣就會又快又準；而在細胞房，可以看到生物安全柜和細胞培養箱，這里會根據實驗所需，培養腫瘤細胞、原代細胞、昆蟲細胞等等。

ABOUT.科技成果科普發布

成果更聚焦、范圍更廣泛、傳播更快速、解讀更貼地氣。“科技成果科普發布”每期都會請到深耕一線的科學家來講述背后的故事，每位科學家都用自己的故事傳遞著科學人生與自然社會的碰撞與交融。通過這樣“科技資源科普化”系列活動，讓科學流行，讓科學精彩；讓公眾參與科學，也讓科學擁抱公眾。

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